Snaha EK a EMA o snadnější prosazení bunečné a genové terapie

Více než rok po uzavření veřejné konzultace oznámila EK spolu s Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA) plán s cílem odstranit překážky v regulaci bránící komercializaci léčivých přípravků založených na tkáních, buňkách a genech.

Generální ředitelství pro zdraví a bezpečnost potravin DG Santé spolu s EMA tak reagovaly na stížnosti firem, které vyrábějí léčivé přípravky pro moderní terapii založenou na genech a buňkách (ATMP), a zahájily společný plán, který má urychlit schvalovací proces a rozšířit přístup pacientů. Cílem je vyřešit dlouhodobé problémy dosavadních pravidel, která nejsou příznivá pro vývoj těchto přípravků. Nařízení o ATMP vstoupilo v platnost v roce 2008. Od té doby obdržela EMA 18 žádostí o registraci. Kvůli různým překážkám a nesrovnalostem v tom, jak mají členské státy kontrolovat jejich vývoj a výrobu, bylo zatím schváleno pouze sedm přípravků, z toho třem byly později odebrány licence. Přesto však agentura pro léčivé přípravky obdržela přes 150 žádostí o status ATMP, z nichž 130 získalo označení. Na EMA také vyvíjí tlak výrobci a sdružení pacientů, aby úřad pro vývoj přípravků a terapií učinil více. Jedním ze strašáků je výjimka pro nemocnice, umožňující přípravu tkáňových a buněčných přípravků v nemocničních laboratořích za účelem individuální léčby. To firmy uznávají, pokud neexistuje licencovaná možnost léčby s tím, že by měly být umožněny akademické klinické zkoušky, ale výjimky by podle nich měly být zrušeny, až EMA centralizovaně schválí ekvivalentní výrobek. Jakou překážkou jsou nemocniční výjimky pro komerční úspěch přípravků, bylo jasné už u prvního ATMP přípravku Chondrocelect, aplikovaného jako buněčnou terapii kolenních chrupavek. Krach přišel, protože nemocnice pokračovaly ve výrobě podobného léčiva v rámci pravidla nemocniční výjimky. V roce 2016 přišel přípravek o licenci.

Dvě průmyslové skupiny - European Biopharmaceutical Enterprises (EBE) a Evropská federace farmaceutických firem a asociací (EFPIA) – v říjnu publikovaly stanovisko požadující kroky týkající se nemocničních výjimek. Poukázaly na to, že v EU jsou pravidla různě vykládána, vznikají paralelní cesty přístupu k ATMP a to vše vedlo k nejistotě, překážkám v přístupu pacientů k léčivům, malému přehledu o tom, jaké terapie jsou k dispozici, a k omezeným pobídkám pro vývoj takových přípravků v Evropě. EBE i EFPIA vyzvaly Evropskou komisi k vytvoření průvodce dobré praxe pro národní implementaci nemocničních výjimek pro ATMP a registru všech přípravků ATMP, dostupných v rámci nemocničních výjimek. Přes veškeré lobování však akční plán nemocniční výjimky neřeší, pouze se zmiňuje o tom, že bude zahájen proces reflexe. Další velká výtka tvrdí, že pravidla ohledně GMO, která byla přijata kvůli zemědělským účelům, avšak nyní jsou zcela nevhodně uplatňována pro ATMP.  Celý proces směřující ke schválení klinických zkoušek je časově velmi náročný a klinické zkoušky genové terapie jsou tak oproti dalším typům terapie znevýhodněny. Nekonzistentnost panuje také ve schvalování. V některých státech EU musí být žádost GMO schválena před podáním žádosti o klinické zkoušky, v jiných až poté a jinde paralelně. Této záležitosti se EBE, EFPIA a další průmyslové skupiny věnují řadu let. V září vydali zprávu o problémech souvisejících se současnou úpravou pravidel pro GMO a klinických zkoušek. Procesy by měly být odlišné a fragmentované, revize kontrolních zdravotnických orgánů a orgánů pro GMO by měly probíhat paralelně, nikoli po sobě.

Podle akčního plánu zahájí EK dialog s národními regulátory léčiv o regulaci GMO a ATMP, avšak to nastane až ve druhé polovině roku 2018. Mezi okamžité kroky má podle plánu patřit omezení administrativní zátěže a úprava požadavků na výrobu tak, aby zohledňovaly specifické vlastnosti ATMP.

Evropská agentura pro léčivé přípravky chce také zavést zvláštní školení pro inspektory výrobních zařízení, kteří mají dohlížet na harmonizovaný přístup, a založit platformu na výměnu informací o inspekcích.

Léčivé přípravky a terapie jsou novou šancí pro léčbu onemocnění a postižení a významná jsou hlavně pro těžká, dosud neléčitelná nebo chronická onemocnění, pro která jsou konvenční přístupy nedostatečné. Existují čtyři hlavní skupiny ATMP: přípravky pro genovou terapii, přípravky pro somatickou buněčnou terapii, přípravky tkáňového inženýrství a kombinované.